米国メリーランド州ゲーザースバーグ 2025年12月3日 –
BLA Regulatory LLCは、Hopstem Therapeuticsのパートナーとして、世界初の同種ヒト前脳神経前駆細胞療法である hNPC01注射液 が、虚血性脳卒中による慢性運動機能障害の治療を対象に、米国食品医薬品局（FDA）から Fast Track指定（FTD） を取得することを成功裏に支援したことを発表しました。

hNPC01について

虚血性脳卒中後遺症の治療を目的としたhNPC01の第I相臨床試験では、その画期的な優位性が示されています。
hNPC01注射液は、ヒト人工多能性幹細胞（iPS細胞）由来の同種前脳神経前駆細胞療法であり、以下の主要な特徴を有します。

1. 高純度・高再現性・安全性
   Hopstem独自の第2世代RONA分化法により、ヒト前脳組織に一致する細胞への分化能を有する神経前駆細胞の安定的なバッチ製造が可能です。hNPC01中の前脳運命神経細胞は99%以上を占め、残存iPS細胞や他組織由来細胞は検出されません。製造プロセスはバッチ間の高い再現性と安定性を示しています。非臨床試験および第I相臨床試験におけるヒトデータにより、安全性も十分に確認されています。
2. 妥当性のある細胞置換メカニズム
   hNPC01はin vitroおよびin vivoで機能的皮質ニューロンへ分化可能です。メカニズム研究により、ラット虚血性脳卒中モデルにおいて、hNPC01移植1か月後から90％の分化ヒトニューロンに電気生理学的活動が確認されました。これらのヒトニューロンは、ラット視床などの脳領域と神経回路を形成し、運動機能の有意な回復が観察されました【1】。
3. 臨床開発の進展と運動機能改善の有意性
   hNPC01は中国および米国で2023年6月、2024年3月に治験申請（IND）承認を取得し、慢性運動機能障害を有する虚血性脳卒中患者23名が中国における第I相臨床試験に登録されました。うち3名を除き、全員が12〜18か月の追跡調査を完了しています。本試験では良好な安全性プロファイルと治療効果の可能性が示されており、将来の主要試験に向けた強固な基盤を提供しています【2】。
   • 全投与群で治療12か月後、Fugl-Meyer運動スケール（FMMS）においてベースラインと比較し統計的有意差を達成。対象サブグループの改善は、歴史的ランダム化リハビリ対照群や偽手術群と比較してFMMSまたは上肢Fugl-Meyer運動スケール（FMA-UE）で統計的有意差（p < 0.001または0.005）を示しました。
   • 上肢改善（FMA-UE）は低用量群で平均11.3ポイント、高用量群で13.7ポイントを記録。臨床的に有意な改善（FMA-UE > 5ポイント）を達成した対象者の割合は92％。下肢運動機能や言語機能の改善も観察されました。一方、唯一承認済みの慢性上肢機能障害治療法である迷走神経刺激療法（VNS）は、3か月間のリハビリを必要とし、平均上肢改善5.8ポイント、レスポンダー率47％で、下肢や言語機能改善は報告されていません【3】。
   • 大多数の被験者は12〜18か月まで上肢・下肢運動機能の持続的改善を示しました。18か月追跡を完了した9名は、12か月時点よりさらに1〜10ポイントの改善を達成。
   • 現時点で9名が改訂Rankinスケール（mRS）で1段階改善しており、対象集団で約70％に達しています。hNPC01は慢性脳卒中患者のQOL向上に寄与する可能性があります。

Hopstem Biotechnology 医療・臨床担当副社長 張淑寧博士は次のように述べています。
「世界初の前脳神経細胞療法製品として、hNPC01がFDA Fast Track指定を受けたことは、製品の革新性と臨床価値の評価であると同時に、中国の適法な臨床データが、世界初のクラス製品の海外迅速開発を支えることを裏付けるものです。今後、FDAとの密なコミュニケーションを維持し、後期臨床試験のデザイン最適化を行い、中国および米国を含む地域での製品承認を加速させるとともに、製品の一貫性・安定性・安全性・有効性を確保するコンプライアンス要件を厳守します。患者を最優先に考え、革新的療法を一日も早く市場に提供し、世界中の神経損傷患者に新たな希望を届けます。」

FDA Fast Track指定：未充足医療ニーズに対応する加速パス

1997年食品医薬品局近代化法（FDAMA）第112条に基づき、Fast Track指定は「重篤または生命を脅かす状態の治療薬・生物製剤」で「未充足医療ニーズに応える可能性」を示す製品の開発促進および審査迅速化を目的としています。hNPC01注射液におけるFast Track指定の意義は以下の通りです。

1. FDAとのより頻繁な対話と臨床試験デザイン・データ要件に関する個別指導を受けられ、開発パスを最適化可能。
2. BLA（生物学的製剤承認申請）のローリングレビュー対象となり、申請書の完成した部分から順次審査が可能。審査期間を大幅に短縮。
3. 将来的に優先審査（Priority Review）または加速承認（Accelerated Approval）の対象となる可能性。
4. 拡大アクセス（Compassionate Use）プログラム対象となり、他の治療選択肢がない患者への早期アクセスを提供可能。

詳細は当社レポートをご参照ください：

• Fast Track vs. Breakthrough Therapy: 臨床戦略の違いを解説
• Accelerated Approval Pathway 2025 Q4

HopStemについて

Hopstem Biotechnology Inc.（Hopstem）は2017年1月設立。iPSC由来オフ・ザ・シェルフ細胞療法製品の開発に特化したグローバルバイオテクノロジー企業です。杭州市前塘区に1万㎡の施設を有し、細胞医薬R&Dセンター、GMP製造施設、品質管理センター、オフィススペースを完備。iPSC再プログラミング、神経分化、細胞工学技術において世界的特許と革新技術を保有。iPSC細胞製品のCMCプラットフォームと自動化生産プロセス、革新的分析手法を確立しています。

商用ライセンス可能なGMP準拠iPSC細胞株および神経細胞・眼科細胞等の開発候補品を保有。主力製品hNPC01は中国で第I相臨床試験中で、FDA治験承認を取得済み。世界最速で開発されるiPSC由来細胞製品の一つで、脳卒中、頭部外傷後遺症、脳性麻痺、てんかんなど未充足臨床ニーズに対応。

設立以来、前塘ベンチャーキャピタル、DT Capital Partners、Longmen Capital、BiVenture、Hillhouse Capital、Lilly Asia Venturesなどの著名投資機関により数億人民元規模の資金調達を実施。2022年末にはシリーズB+ラウンドでさらに約1億人民元の追加投資を受けています。

BLA Regulatory LLCについて

BLA RegulatoryはFDA本部に近いメリーランド州拠点のコンサルタント会社で、幅広いFDA規制対象製品の米国代理人サービスを提供。専門家チームが規制、申請、登録プロセスをサポートし、クライアントがFDA要件を自信を持って遵守できるよう支援。がん、呼吸器、自己免疫、炎症、代謝、心血管疾患など幅広い治療領域での経験を持ち、薬剤開発の各段階でコンプライアンスと戦略的支援を提供。

詳細はウェブサイトをご覧ください。

お問い合わせ

info@bla-regulatory.com

Disclaimer

1.Fast Track Designation (FTD) is an FDA regulatory pathway established to expedite the development of products for serious conditions. It does not mean the product has received marketing approval, nor does it guarantee ultimate marketing approval.

2.hNPC01 Injection is currently still in the clinical trial stage. Its safety and efficacy have not been fully validated. Relevant clinical outcomes are subject to the final clinical trial data.

3.This press release is for informational purposes only and does not constitute any medical advice or product promotion. Patients should choose treatment options under the guidance of physicians.

4.This press release contains certain forward-looking statements. These statements are based on the current expectations and beliefs of the company’s management team and are subject to inherent uncertainties, risks, and changes in assumptions that may cause actual results to differ from those described in the forward-looking statements.

References

1. Xiao H, et al. Forebrain neural progenitors effectively integrate into host brain circuits and improve neural function after ischemic stroke. Nature Communications. 2025; 16:5132.
2. [Breakthrough Progress in iPSC Cell Therapy] Hopstem’s hNPC01 Injection Reached 12-Month Endpoint in Phase I Clinical Study for Ischemic Stroke Hemiplegia, Showing Significant Clinical Improvement.
3. Dawson J, et al. Vagus nerve stimulation paired with rehabilitation for upper limb motor function after ischaemic stroke (VNS-REHAB): a randomised, blinded, pivotal, device trial. Lancet. 2021;397(10284):1545-1553.